Các Bệnh Có Thể Điều Trị và Nghiên Cứu

Những bệnh được điều trị bằng tế bào gốc và ứng dụng tiềm năng của nó.

Loại bệnh và tình trạng như thế nào để có thể được điều trị bằng tế bào gốc máu cuống rốn và ứng dụng tiềm năng của nó?

Tế bào gốc luôn đi đầu trong một trong những lĩnh vực hấp dẫn và mang tính cách mạng nhất của y học hiện nay. Các bác sĩ nhận ra rằng tế bào gốc có tiềm năng giúp điều trị số lượng lớn bệnh bằng việc tạo ra các tế bào và mô khỏe mạnh mới.

Là cha mẹ, bạn muốn bảo vệ gia đình của bạn. Vào ngày sinh bé, bạn đã có cơ hội duy nhất để bảo vệ sức khỏe của những người bạn yêu thương bằng việc lưu trữ tế bào gốc máu cuống rốn quý giá của con bạn.

Ngày nay, tế bào gốc trong máu cuống rốn của con bạn có tiềm năng trong việc điều trị nhiều loại bệnh khác nhau. Tế bào gốc có thể được sử dụng để điều trị rối loạn máu và gen. Trong cấy ghép máu cuống rốn, tế bào gốc được truyền vào dòng máu của bệnh nhân, tại đó chúng sẽ đi làm việc – chữa lành và sửa chữa những tế bào và mô bị hư hỏng. Sau khi cuộc cấy ghép tế bào gốc thành công, máu và hệ thống miễn dịch của bệnh nhân được tái tạo.

Có nhiều loại bệnh như rối loạn tế bào gốc, các dạng cấp tính và mãn tính của bệnh bạch cầu, rối loạn tủy và nhiều bệnh khác được điều trị bằng tế bào gốc có nguồn gốc từ máu cuống rốn và từ những nguồn khác có loại tế bào gốc tương tự (tế bào gốc tạo máu) như tủy xương và máu ngoại vi.

Ngoài các điều kiện hiện có thể được điều trị, thì tiềm năng của các phương pháp điều trị bằng tế bào gốc gây hứng thú nhất, khi nghiên cứu tiếp tục phát hiện ra những khả năng mới. Tiềm năng và hiệu quả của việc điều trị bệnh bằng tế bào gốc là có thật.

Những bệnh được điều trị bằng tế bào gốc

Dưới đây là danh sách các bệnh được điều trị bằng tế bào gốc tạo máu.

Bạn có biết?

Tế bào gốc máu cuống rốn có thể được sử dụng để điều trị hơn 801 loại bệnh.

Ung thư máu.

    Bệnh bạch cầu.

  • Bệnh bạch cầu cấp tính Biphenotypic.
  • Bệnh bạch cầu cấp dòng Lympho.
  • Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy.
  • Bệnh bạch cầu cấp không xác định được.
  • Bệnh bạch cầu tủy xương mạn tính.
  • Bệnh bạch cầu lympho mạn tính.
  • Ung thư bạch cầu tuỷ-đơn bào ở người trẻ.
  • Ung thư bạch cầu mạn tính dòng tủy ở người trẻ.

    Hạch Tủy.

  • Viêm tủy cấp tính.
  • Bệnh xơ hóa tủy có căn nguyên không rõ.
  • Bệnh tăng tiểu cầu tiên phát.
  • Bệnh đa hồng cầu.

    Các hội chứng loạn sản tủy.

  • Thiếu máu dai dẳng.
  • Thiếu máu dai dẳng có tăng quá mức tế bào blast ở máu và/hoặc tuỷ xương.
  • Thiếu máu dai dẳng có tăng quá mức tế bào blast ở máu và/hoặc tuỷ xương trong sự biến đổi.
  • Thiếu máu dai dẳng có tăng nguyên hồng cầu sắt vòng (thiếu máu nguyên hồng cầu).
  • Bệnh bạch cầu tủy xương mạn tính

    Ung thư máu khác.

  • Đa u tủy xương.
  • Bệnh bạch cầu tế bào Plasma.
  • Bệnh tăng globulin đại phân tử.

Khối u rắn.

    Khối u.

  • U Lympho Hodgkin.
  • U nguyên bào thần kinh.
  • U Lympho không Hodgkin (bệnh Lymphoma Burkitt).
  • U nguyên bào võng mạc.
  • U nguyên bào tủy.

Rối loạn máu không ác tính.

    Thiếu máu (thiếu hoặc dị dạng tế bào hồng cầu).

  • Suy tủy xương.
  • Bệnh thiếu máu rối loạn sinh sản dòng hồng cầu bẩm sinh.
  • Bệnh thiếu máu Fanconi.
  • Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm.

    Hội chứng suy tủy xương di truyền.

  • Bệnh thiếu máu Diamond- Blackfan.
  • Bệnh Dyskeratosis Congenita2
  • Hội chứng Pearson
  • Hội chứng Shwachman Diamond.

    Bệnh di truyền tế bào hồng cầu bất thường.

  • Bệnh bất sản hồng cầu đơn thuần.
  • Bệnh hồng cầu hình liềm.
  • Bệnh thiếu máu Beta Thalassemia/ thiếu máu Cooley.

    Bệnh di truyền tế bào tiểu cầu bất thường.

  • Bệnh Congenital Amegakaryocytosis Thrombocytopenia.
  • Bệnh Glanzmann’s Thrombasthenia.

Rối loạn miễn dịch.

    Suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID).

  • Hội chứng tế bào Lympho trần.
  • Hội chứng Omenn.
  • Bệnh Reticular Dysgenesis.
  • Bệnh thiếu bạch cầu hạt trung tính Actin.
  • Bệnh SCID với sự thiếu hụt Adenosine Deaminase (ADA SCID).
  • Bệnh X-linked SCID.
  • Bệnh SCID không có tế bào T&B.
  • Bệnh SCID không có tế bào T, Tế bào B bình thường.

    Rối loạn di truyền hệ thống miễn dịch và các cơ quan khác.

  • Bệnh Cartilage Hair Hypoplasia.
  • Bệnh Gunther (bệnh Erythropoietic Protoporphyria bẩm sinh).
  • Bệnh tế bào Mast hệ thống.

    Rối loạn thực bào.

  • Hội chứng Chediak Higashi.
  • Bệnh u hạt mạn tính.

    Giảm bạch cầu trung tính.

  • Hội chứng Kostmann (Mất hạt bạch cầu di truyền ở trẻ sơ sinh).
  • Bệnh Myelokathexis.

    Rối loạn hệ thống miễn dịch di truyền khác.

  • Bệnh suy giảm miễn dịch thường gặp.
  • Hội chứng Digeorge.
  • Hội chứng thực bào tế bào máu.
  • Chứng thiếu hụt IKK Gamma3 (thiếu hụt NEMO).
  • Hội chứng Ipex4
  • Bệnh thiếu hụt kết dính bạch cầu.
  • Hội chứng Wiskott Aldrich.
  • Bệnh lý tăng sinh lympho bào liên kết giới tính (hội chứng Duncan).
  • Chứng thất điều - giãn mạch.

Rối loạn chuyển hóa.

    Bệnh rối loạn dưỡng não chất trắng.

  • Bệnh Adrenoleukodystrophy.
  • Bệnh Krabble (loạn dưỡng não chất trắng tế bào hồng cầu).
  • Bệnh loạn dưỡng chất trắng nhược sắc.
  • Bệnh Pelizaeus-Merzbacher.

    Bệnh liên quan tới rối loạn các chất trong lysosome.

  • Bệnh Niemann Pick.
  • Bệnh não.
  • Bệnh Wolman.

    Bệnh liên quan tới rối loạn các chất Mucopolysaccharidosis (MPS).

  • Hội chứng Hunter.
  • Hội chứng Hurler.
  • Hội chứng Maroteaux Lamy.
  • Bệnh Mucolipidosis II (I-cell Disease).
  • Hội chứng Morquio.
  • Hội chứng Sanfilippo.
  • Hội chứng Scheie.
  • Hội chứng Sly (thiếu hụt beta glucuronidase).

    Rối loạn chuyển hóa khác.

  • Hội chứng Lesch-Nyhan.
  • Loãng xương.
  • Hội chứng Hermansky Pudlak.

Việc lưu trữ máu cuống rốn không bảo đảm rằng các tế bào sẽ cung cấp sự chữa khỏi hoặc được áp dụng trong mỗi tình huống. Việc sử dụng sẽ được xác định cuối cùng bởi bác sĩ điều trị.

    Tài liệu tham khảo:
  1. Diseases treated page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website.Accessed October 25, 2018.
  2. Parent's Guide to Cord Blood Foundation 20 March 2014
  3. Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011; 96(1):134-141.
  4. Picard C, J-L Casanova, Puel A, Infectious Diseases in Patients with IRAK-4, MyD88, NEMO, or IκBα Deficiency. Clin Microbiol Rev. 2011; 24(3):490-497.
  5. Rao A, Kamani N, Filipovich A, et al. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007; 109(1):383-385

Các thí nghiệm lâm sàng.

Với những tiến bộ trong nghiên cứu tế bào gốc*, tiềm năng sử dụng tế bào gốc đang tiếp tục phát triển. Những thử nghiệm lâm sàng là một trong những động lực chính phía sau đột phá y học, và chúng đại diện hy vọng cho những gia đình mà tình trạng hiện tại không thể chữa trị.

Tùy thuộc vào từng loại bệnh mà các phương pháp điều trị bằng tế bào gốc hiện đang trong quá trình thí nghiệm lâm sàng có thể làm chậm tiến triển của bệnh hoặc mở khóa các lựa chọn y tế mới hiện không khả dụng.

Cũng có những loại bệnh mà phương pháp điều trị bằng tế bào gốc* có thể giúp chữa trị, nhưng cần nghiên cứu hơn nữa để xác định đối tượng bệnh nhân tốt nhất cho liệu pháp tế bào gốc, liều lượng tế bào gốc tối ưu và phương pháp cung cấp tế bào,…

Những bệnh nhân với việc điều trị khó hoặc hiện tại mắc các bệnh “không thể chữa” trị như AIDs và một số loại ung thư có thể tham gia vào thí nghiệm nghiên cứu lâm sàng nếu liệu pháp tiêu chuẩn không hiệu quả.

Bên dưới là một vài bệnh hiện đang trải qua thí nghiệm lâm sàng. Để có thể xem hết, vui lòng truy cập clinicaltrials.gov.

  • Nhồi máu cơ tim cấp tính (đau tim).
  • Hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS).
  • Suy yếu tuổi già.
  • Bệnh rụng tóc vùng.
  • Bệnh Alpha-Mannosidosis.
  • Bệnh Alzheimer.
  • Xơ cứng teo cơ một bên.
  • Bệnh viêm cột sống dính khớp.
  • Tự kỷ.
  • Chứng loạn sản phế quản phổi (BPD) (rối loạn phổi do sinh non).
  • Bệnh cơ tim.
  • Chấn thương sụn.
  • Bại não.
  • Sửa chữa khe hở hàm ếch.
  • Thiếu máu cục bộ nguy kịch của chân.
  • Bệnh Crohn.
  • Bệnh tiểu đường loại 1.
  • Bệnh tiểu đường loại 2.
  • Loét chân do tiểu đường.
  • Viêm dây thần kinh ngoại biên do tiểu đường.
  • Bệnh loạn dưỡng cơ.
  • Bệnh chàm (viêm da dị ứng).
  • Bệnh não.
  • Bệnh Epidermolysis Bullosa.
  • Bệnh rối loạn cương dương.
  • Ung thư mô liên kết.
  • Các bệnh về mắt.
  • Bệnh rò.
  • Bệnh Gaucher.
  • Bệnh chậm phát triển toàn diện.
  • Bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ (GvHD).
  • Bệnh mất thính giác (mất thính giác thuộc thần kinh cảm nhận).
  • Bệnh suy tim.
  • Bệnh mất điều hòa di truyền.
  • Bệnh HIV.
  • Bệnh Huntington.
  • Hội chứng giảm sản tim trái.
  • Xuất huyết não.
  • Bệnh tim do thiếu máu cục bộ.
  • Xơ gan.
  • Bệnh suy gan.
  • bệnh Lupus.
  • Bệnh liên quan tới rối loạn các chất trong lysosome.
  • Hội chứng liên quan đến chuyển hóa.
  • Đa xơ cứng.
  • Gãy xương tách rời.
  • Viêm xương khớp.
  • Đau xương khớp.
  • Ung thư buồng trứng.
  • Bệnh Parkinson.
  • Bệnh động mạch ngoại biên (PAD).
  • Bệnh Peyronie.
  • Bệnh suy buồng trứng sớm.
  • Bệnh vẩy nến.
  • Bệnh thấp khớp.
  • Bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng.
  • Chấn thương tủy sống.
  • Phẫu thuật cột sống.
  • Teo cơ cột sống.
  • Đột quỵ.
  • Phẫu thuật cho khuyết tật tim bẩm sinh.
  • Bệnh xơ cứng bì hô hấp.
  • Bệnh Tay-Sachs.
  • Khối u tinh hoàn.
  • Chấn thương sọ não.
  • Viêm đại tràng.
  • Sẹo tử cung.
  • Vết thương.

*Những tế bào được đề cập ở đây bao gồm nhiều dòng tế bào khác như tế bào gốc trung mô. Các thí nghiệm lâm sàng được liệt kê ở trên có thể sử dụng những dòng tế bào gốc khác, không chỉ tế bào gốc tạo máu.

DCR No. 2770 Version E, QR 8.1 8 5 e, July 2016